RNA ٹیکنالوجی نے حال ہی میں COVID-162 کے خلاف mRNA ویکسینز BNT2b1273 (Pfizer/BioNTech کی) اور mRNA-19 (Moderna کی) کی تیاری میں اپنی اہمیت ثابت کی ہے۔ جانوروں کے ماڈل میں کوڈنگ آر این اے کو کم کرنے کی بنیاد پر، فرانسیسی سائنسدانوں نے چارکوٹ میری ٹوتھ کے علاج کے لیے ایک طاقتور حکمت عملی اور تصور کے ثبوت کی اطلاع دی ہے۔ بیماری، سب سے عام موروثی اعصابی بیماری جو ٹانگوں اور ہاتھوں کے ترقی پسند فالج کا سبب بنتی ہے۔
1990 میں، محققین نے پہلی بار مظاہرہ کیا کہ براہ راست انجکشن MRNA ماؤس کے پٹھوں میں پٹھوں کے خلیوں میں انکوڈ شدہ پروٹین کے اظہار کا باعث بنے۔ اس سے جین کی بنیاد پر ترقی کے امکانات کھل گئے۔ ویکسینز اور علاج.
COVID-19 وبائی مرض کی طرف سے پیش کی گئی غیر حاضر صورتحال، جس کی وجہ سے mRNA کی بنیاد پر کامیاب ترقی اور ہنگامی استعمال کی اجازت (EUA) ہوئی ویکسینز BNT162b2 (کا Pfizer/BioNTech) اور mRNA-1273 (کے موڈرنا) COVID-19 کے خلاف۔ یہ دونوں ویکسینز RNA ٹیکنالوجی کی بنیاد پر لوگوں کو COVID-19 کی شدید علامات سے بچانے میں اہم کردار ادا کیا ہے۔
RNA ٹیکنالوجی پر مبنی COVID-19 کی کامیابی ویکسینز اسے سائنس اور طب میں ایک سنگ میل سمجھا جاتا تھا کیونکہ اس نے ایک اعلیٰ ممکنہ طبی ٹکنالوجی کی اہلیت کو ثابت کیا جس کا سائنسی طبقہ اور دوا سازی کی صنعت تقریباً تین دہائیوں سے تعاقب کر رہی ہے۔ اس نے آر این اے ٹکنالوجی پر مبنی علاج کی تلاش کے لیے ایک انتہائی ضروری زور دیا۔
چارکوٹ میری دانت کی بیماری سب سے عام موروثی اعصابی بیماری ہے۔ بیماری. پردیی اعصاب متاثر ہوتے ہیں جس کی وجہ سے ٹانگوں اور ہاتھوں کا فالج ہوتا ہے۔ یہ بیماری PMP22 نامی ایک مخصوص پروٹین کے زیادہ اظہار کی وجہ سے ہوتی ہے۔ اس بیماری کا اب تک کوئی علاج نہیں ہے۔
فرانس میں CNRS، INSERM، AP-HP اور پیرس سیکلے اور پیرس یونیورسٹیوں کے سائنسدانوں نے حال ہی میں PMP22 پروٹین کے لیے کوڈنگ RNA کو کم کرنے اور کم کرنے پر مبنی ایک تھراپی کی ترقی کی اطلاع دی ہے۔ اس کے لیے انہوں نے دوسرے siRNA (چھوٹے مداخلت کرنے والے RNA) مالیکیول کا استعمال کیا جو آرینی PMP22 پروٹین کے لیے کوڈنگ۔
محققین نے پایا کہ بیماری کے چوہوں کے ماڈل میں siRNA (چھوٹے مداخلت کرنے والے RNA) کے انجیکشن نے PMP22 پروٹین کی سطح کو معمول پر لایا اور پٹھوں کی حرکت اور طاقت کو بحال کیا۔ ہسٹولوجیکل اسٹڈیز نے مائیلین شیتھوں کی تخلیق نو اور کام کی بحالی کا انکشاف کیا۔ مثبت نتائج تین ہفتوں تک جاری رہے، اور siRNA کے نئے انجیکشن سے مکمل صحت یابی ہوئی۔
یہ مطالعہ اہم ہے کیونکہ یہ موروثی پیریفرل نیوروپتی کے علاج کے لیے ایک مضبوط حکمت عملی تجویز کرتا ہے۔ یہ فراہم کرتا ہے تصور کا ثبوت مداخلت کرنے والے RNA کے استعمال کے ذریعے ضرورت سے زیادہ جین کے اظہار کو درست کرنے کے لیے RNA ٹیکنالوجی کے استعمال پر مبنی ایک نئی صحت سے متعلق دوا کے لیے۔
تاہم، مریض کا اصل علاج اس وقت تک بہت طویل ہے جب تک کہ کلینیکل ٹرائلز کے لگاتار مراحل ریگولیٹرز کو اطمینان بخش حفاظت اور تاثیر کے نتائج فراہم نہ کریں۔
***
ذرائع کے مطابق:
- پرساد U.، 2020۔ COVID-19 mRNA ویکسین: سائنس میں ایک سنگ میل اور طب میں گیم چینجر۔ سائنسی یورپی. پوسٹ کیا گیا 29 دسمبر 2020۔ پر دستیاب ہے۔ http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- پریس ریلیز - اندراج پریس روم - چارکوٹ میری دانت کی بیماری: ایک 100% فرانسیسی RNA پر مبنی علاج کی اختراع۔ لنک: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Squalenoyl siRNA PMP22 نینو پارٹیکلز Charcot-Marie-Tooth بیماری کی قسم 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021) کے ماؤس ماڈل کے علاج میں موثر ہیں۔ https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
